전 세계가 코로나19 팬데믹(세계적 대유행)의 그늘에 가려져 있지만, 올해 미국 식품의약국(FDA)은 20년 만에 처음으로 53종의 신약을 시판 승인했다. 21세기에는 59에 이어 두 번째로 높은 수치이다. 하지만 사실 신약 연구개발은 엄청난 모험입니다. 53개의 성공적으로 출시된 신약 뒤에는 수천 번의 실패가 있습니다. 최근 FiercePharma는 HIV 백신, 자폐증, 신형 코로나바이러스 폐렴, 암, 알츠하이머 및 기타 분야를 포함하여 2020년 전 세계 10대 임상시험 실패 사례를 요약했습니다. 이 중 거대 제약회사인 로슈는 자폐증, 알츠하이머병, 삼중음성유방암 등 3개 프로젝트를 목록에 올렸다. 이는 로슈가 이러한 고위험 프로젝트를 개발하기 위해 막대한 자금을 투자할 의향이 있음을 보여준다. 이러한 임상시험의 실패는 제약회사와 해당 질병을 앓고 있는 환자 모두에게 큰 영향을 미칩니다. 이들 거대 제약회사들에게는 이러한 실패가 치명적이지는 않지만, 투자의 낭비와 사업 기회의 상실은 여전히 상당한 손실을 가져올 것이며, 소규모 회사들에게는 치명적인 타격을 가져올 수도 있습니다.
에이즈에 대한 성공적인 백신에 가장 가까운 것은 비참하게 실패했습니다. 에이즈는 인간면역결핍바이러스(HIV)에 의해 발생하는 매우 해로운 전염병입니다. 불행하게도 HIV에 감염되면 인간의 면역 체계가 심각하게 손상되어 다양한 임상 증상이 나타납니다. WHO 통계에 따르면 현재 전 세계 에이즈 환자는 3,800만 명이 넘으며 그 수는 해마다 증가하고 있습니다. 미국 국립보건원(NIH)은 코드명 HVTN 702라는 대규모 에이즈 백신 임상시험을 주도적으로 진행했다. 시험 장소는 세계에서 에이즈가 가장 많이 유행하는 국가 중 하나인 남아프리카공화국으로 선정됐다.
이 실험은 남아프리카 전역의 14개 등록 사이트를 무작위로 선택하고 18~35세의 건강한 남성과 여성 5,407명을 모집했습니다. 연구자들은 참가자 중 절반을 HIV 백신을 접종받고 나머지 절반은 위약을 접종하도록 무작위로 배정했습니다. 이 백신은 태국에서 임상시험을 마친 RV144를 개량해 사노피와 GSK가 공동 개발한 것으로 한때 가장 유망한 에이즈 백신으로 꼽혔다.
그러나 시험 데이터에 따르면 백신 접종군에서는 129명, 위약군에서는 123명이 감염됐다. 이는 전 세계적으로 기대가 컸던 이 백신이 단순히 효과가 없다는 뜻이다. 백신 1억400만 달러 투자도 헛수고로 선언됐다. 에이즈 백신은 처참하게 실패했지만 에이즈 백신의 연구개발은 멈추지 않았다. 존슨앤드존슨의 에이즈 백신 임보코도(Imbokodo)는 현재 사하라 사막 이남 아프리카 지역에서 임상시험을 위해 지원자를 모집하고 있으며 2021년 예비 결과를 발표할 계획이다. "모자이크 백신"으로도 알려진 이 백신은 여러 HIV 변종의 단편을 결합하여 광범위한 면역 반응을 자극하려고 시도합니다.
화이자/바이오엔테크와 모더나의 코로나19 mRNA 백신의 성공으로 전 세계는 mRNA 백신의 큰 잠재력을 확인하게 됐다. 올해 초 모더나는 실험적인 HIV 백신을 개발했다고 발표했다. mRNA 기반의 원숭이에서 HIV 유사 바이러스에 대한 중화 항체 생성을 촉발하는 것으로 입증된 mRNA 기술 기반의 이 백신은 AIDS 백신 연구에 새로운 희망을 가져다줍니다.